數(shù)據(jù)寶
劉俊伶
2025-07-11 12:57
關聯(lián)內容創(chuàng)新藥支付十年破局路 從“支付荒漠”到“萬億藍?！彼幤蟾镄聲r刻：巨頭轉身,，創(chuàng)新者淘金
6月16日,，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《關于優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批有關事項的公告（征求意見稿）》（下稱《征求意見稿》）,，一項可能重塑中國創(chuàng)新藥研發(fā)格局的變革正拉開序幕——核心創(chuàng)新藥品種的臨床試驗審評審批周期有望壓縮至30個工作日。
臨床試驗是創(chuàng)新藥研發(fā)的重要環(huán)節(jié),，此次優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批試點,，能顯著提升研發(fā)效率，是我國向全球創(chuàng)新藥研發(fā)高地邁進的關鍵,。
根據(jù)《征求意見稿》,，藥物臨床試驗申請審評審批30日通道支持國家重點研發(fā)品種，鼓勵全球早期同步研發(fā)和國際多中心臨床試驗，服務臨床急需和國家醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展,。符合資質的藥物應當為中藥,、化學藥品、生物制品1類創(chuàng)新藥,，主要包括三類,。
一是國家支持的重點創(chuàng)新藥。獲國家全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展政策體系支持的具有明顯臨床價值的重點創(chuàng)新藥品種,。
二是入選國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心兒童藥星光計劃,、罕見病關愛計劃的品種。
三是全球同步研發(fā)品種,。全球同步研發(fā)的Ⅰ期、Ⅱ期臨床試驗和Ⅲ期國際多中心臨床試驗,，以及中國主要研究者牽頭開展的國際多中心臨床試驗,。
上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林向21世紀經(jīng)濟報道記者表示，將審批時限從常規(guī)的60個工作日縮短至30日——北京等地區(qū)更是壓縮至18日,，將顯著提高臨床試驗的啟動效率,，為企業(yè)加快研發(fā)步伐、搶占全球市場提供有力支持,；同時,，也將有效降低研發(fā)成本和風險，減少企業(yè)等待時間,，節(jié)約資金和注冊等環(huán)節(jié)的時間成本,，最終，顯著提升我國醫(yī)藥行業(yè)的國際競爭力,。此舉也進一步優(yōu)化了資源配置,，有利于引導優(yōu)質資源向高水平機構集中。
一名券商醫(yī)藥行業(yè)分析師也對21世紀經(jīng)濟報道記者表示,，臨床試驗啟動是新藥研發(fā)耗時最長的階段之一,，30日審評相比常規(guī)流程（2023年創(chuàng)新藥臨床試驗平均審批耗時約85天）是質的飛躍。以一款典型腫瘤藥為例,，若其Ⅲ期多中心臨床試驗（MRCT）因審批節(jié)省55天,，上市時間有望提前半年以上。
“此外,，‘全球同步研發(fā)’被明確納入優(yōu)先通道,，將極大增強中國作為國際多中心臨床試驗關鍵站點的吸引力。新政策下,，跨國藥企更有動力將中國納入早期全球計劃,，使中國患者更早用上新藥?！痹摲治鰩煼Q,。
創(chuàng)新研發(fā)“加速度”
藥品審評作為一門科學,，隨著科技飛速發(fā)展，正通過一系列監(jiān)管工具,、標準與方法的創(chuàng)新,，不斷制定和優(yōu)化審評技術規(guī)范指南、檢查檢驗評價技術及技術標準等,，以有效解決影響藥品創(chuàng)新,、質量、效率的突出問題,。
2024年,，國家藥監(jiān)局就曾下達《關于印發(fā)優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批試點工作方案的通知》，明確指出,，要優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批機制,，強化藥物臨床試驗申請人主體責任，提升相關方對創(chuàng)新藥臨床試驗的風險識別和管理能力,，探索建立全面提升藥物臨床試驗質量和效率的工作制度和機制,，實現(xiàn)30個工作日內完成創(chuàng)新藥臨床試驗申請審評審批，縮短試驗啟動用時,。
彼時,，不少業(yè)內人士認為：這一里程碑式的決策，不僅標志著我國藥品監(jiān)管體系的又一次深刻變革,，更為我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)插上了騰飛的翅膀,，預示著中國創(chuàng)新藥研發(fā)將進入一個全新的“加速度”時代。
此次《征求意見稿》特別強調了納入30日通道的申請人主體責任：在提交臨床試驗申請前,，已與藥物臨床試驗機構開展合作,，同步開展項目立項、倫理審查,；具備與申報品種研發(fā)風險相適應的研制環(huán)節(jié)風險評估和管理能力,，并承諾在獲批后12周內啟動臨床試驗（首個受試者簽署知情同意書）。
《征求意見稿》顯示,，創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批納入30日通道的申報資料要求由國家藥監(jiān)局藥品審評中心制定發(fā)布,。納入30日通道的申請由于需召開專家會等技術原因，無法在30日內完成審評審批的,，審評中心需及時告知申請人,，后續(xù)時限按照60日默示許可執(zhí)行。
提及此次《征求意見稿》的亮點,，金春林認為,，首先，明確了三類優(yōu)先審評通道的適用標準，涵蓋國家重點支持的創(chuàng)新藥,、兒童藥,、罕見病藥物及全球同步研發(fā)的品種，更有針對性地支持了國內研究者牽頭的國際多中心臨床試驗,；其次,，建立了動態(tài)風險管理機制，要求申請人在申報時證明評估機構的合規(guī)性,，并承諾在12周內啟動試驗,，防止審批后的執(zhí)行延遲；再次,，引入了彈性的審評機制,，對于因技術因素導致審評超時的情況，自動轉入60天默許期,；此外,，擴大了適用范圍，未將細胞與基因治療等前沿療法排除在外,，為這些領域提供了政策支持,。
“特別是鼓勵中國研究者牽頭MRCT,，是中國醫(yī)藥研發(fā)實力‘走出去’的重要跳板,，可以進一步提升本土創(chuàng)新藥的國際話語權?！鼻笆龇治鰩熣J為,，聚焦到企業(yè)來看，包括百濟神州,、信達生物,、亞盛醫(yī)藥等創(chuàng)新藥企均在布局全球化，其自主研發(fā)的1類新藥若屬于國家重點支持方向或具備全球潛力（尤其是早期管線）,，可借該通道大幅提速,。
上述分析師表示，此次發(fā)布《征求意見稿》旨在加強本土創(chuàng)新藥企與監(jiān)管層溝通,，積極將創(chuàng)新成果納入國家支持體系,，可以進一步優(yōu)化全球臨床開發(fā)策略，力爭推動創(chuàng)新成果實現(xiàn)“中國首發(fā)”或“全球同步”,。
從提速到提質
政策并非無條件的“開綠燈”,，對企業(yè)能力也提出了更高的要求。
此次《征求意見稿》特別關注了“小眾”疾病,，明確點出兒童藥與罕見病藥,，有利于解決其中存在的大量未滿足臨床需求。而星光計劃和關愛計劃品種納入快速通道，是解決“研發(fā)動力不足”痛點的關鍵激勵,。
根據(jù)罕見病信息網(wǎng)數(shù)據(jù),，全球已上市的800多種罕見病藥物中，僅有10%左右在我國獲批上市,。參照國家衛(wèi)健委等部門發(fā)布的《第一批罕見病目錄》和《第二批罕見病目錄》,，70%的罕見病在我國尚未有已上市的有效療法，其中,，有33種罕見病患者仍面臨“境外有藥,、境內無藥”的困境。此前,，針對全球無藥的罕見病,，我國在研發(fā)新藥上缺乏系統(tǒng)的政策支持，相關新藥研發(fā)屈指可數(shù),。
北?？党蓜?chuàng)始人、董事長薛群向21世紀經(jīng)濟報道記者指出,，以戈謝病為例,，目前，全球市場上針對此病已有三種酶替代療法和一種小分子藥物,，包括賽諾菲的Cerdelga和Cerezyme,，以及艾格司他等，其年銷售額合計超過10億美元,。但是,，全球絕大多數(shù)戈謝病患者尚未獲治療，能夠得到持續(xù)治療的患者只有5000~8000人,。這也意味著市場仍待挖掘,。
薛群認為，對于罕見病藥物研發(fā)企業(yè)而言,，首要任務是建立一個可持續(xù)的商業(yè)模式,，“首先是盈利和生存，為投資者創(chuàng)造回報,。但罕見病藥物研發(fā)企業(yè)在財務上取得成功的同時,，也可以為罕見病的生態(tài)系統(tǒng)和患者權益做出重大貢獻?！?/p>
當本土藥企涉足這些“小眾”疾病領域時,，解決的遠不止單純的醫(yī)學難題，更是要在商業(yè)倫理與社會責任的微妙平衡中,，探索出一條可持續(xù)且充滿人性關懷的道路,。此次《征求意見稿》的推動,，或將重新定義中國罕見病研發(fā)型創(chuàng)新藥企的價值坐標。
除了細化疾病領域,，《征求意見稿》中提到的“12周啟動”也是硬承諾,，可以避免資源閑置，倒逼企業(yè)臨床運營能力升級,。而能否在3個月內協(xié)調好機構,、倫理、合同,、啟動培訓,，是企業(yè)的重大考驗。不過,，這也為頭部CRO（藥明康德,、泰格醫(yī)藥）及具備高效執(zhí)行力的SMO企業(yè)提供了發(fā)展機遇。
“‘12周承諾’,，也意味著企業(yè)需要強化風險管理,，要求企業(yè)必須建立強大的藥物警戒和風險控制體系，與提速相匹配,?！鼻笆龇治鰩煆娬{，企業(yè)在追求效率的同時,，也要為需要深入評估的品種保留必要審評空間,，確保質量與安全底線。
金春林也指出,，在從試點到全面推廣的過程中,，必須關注背后的風險與挑戰(zhàn)：首先,，需提升風險控制能力,，在試點階段，要求申請人具有豐富的藥物警戒經(jīng)驗,，并提交風險管理計劃,，全面推廣后，需加強藥審中心的前期溝通及機制培訓,；其次,，要解決區(qū)域與機構能力的不平衡問題，試點僅限于條件成熟的地區(qū),，全國推廣需避免中西部地區(qū)機構能力不足導致的資源虹吸效應,。
“此外，必須堅守利益沖突防范機制,，確保審評權的下放不會產(chǎn)生地方保護主義,，建立全國統(tǒng)一的監(jiān)管體系,。也需要加強相關配套政策，如藥品補充申請的試點,，以解決創(chuàng)新藥上市后的潛在瓶頸,。”金春林認為,。
